O diretor da Unidade de Inovação Biomédica do Centro de Pesquisas Energéticas, Ambientais e Tecnológicas (CIEMAT), o Dr. Juan Antonio Bueren, manifestou seu desejo de que, daqui a um ano, se multipliquem “por cinco”, entre outros, “o número de designações de medicamentos órfãos” e o de “terapias aprovadas para doenças raras”, já que “existem apenas cerca de 18 medicamentos de terapia gênica aprovados na Europa e nos Estados Unidos”.