MADRID 24 set. (EUROPA PRESS) -
Uma equipe do Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) do Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) desenvolveu uma terapia genética que demonstrou a capacidade de destruir células tumorais de sarcoma de Ewing em modelos pré-clínicos por meio de genes "suicidas".
De acordo com o ISCIII, houve poucos avanços terapêuticos nos últimos anos para esse câncer infantil, que é considerado uma doença rara. Embora as taxas de sobrevivência cheguem a 70%, é necessário avançar em terapias inovadoras com menos efeitos colaterais e destinadas a pacientes com metástases e recidivas.
A terapia ISCIII, que publicou os resultados de seus testes pré-clínicos na Scientific Reports, usa um adenovírus para introduzir um gene suicida derivado do vírus herpes simplex (HSV-TK) nas células do sarcoma de Ewing. Quando combinado com o medicamento ganciclovir, o gene inicialmente inofensivo é transformado em um composto tóxico que causa a morte, nesse caso, das células do sarcoma de Ewing.
Uma das vantagens da terapia é que o gene "suicida" só é expresso nas células de sarcoma de Ewing, porque é regulado por uma sequência que só é ativa nas células de sarcoma de Ewing, o que dá ao sistema grande especificidade e, portanto, reduz a probabilidade de efeitos colaterais da terapia.
Nas palavras do diretor de pesquisa, Javier Alonso, nos últimos 20 anos "não houve avanços significativos nos tratamentos para esse câncer infantil devastador. Portanto, é absolutamente essencial explorar novos caminhos de tratamento que sejam diferentes dos tratamentos convencionais, que sabemos que já atingiram o máximo que podem oferecer".
Após os resultados obtidos na fase pré-clínica, Alonso disse que a terapia poderia ser testada em um primeiro ensaio clínico em pacientes em um "período de tempo relativamente curto", desde que o financiamento adequado esteja disponível.
ESTUDOS ANTERIORES COM EDIÇÃO DE GENES CRISPR
Essa estratégia foi usada anteriormente pelo mesmo grupo do ISCIII para expressar especificamente o sistema CRISPR/Cas9 em células de sarcoma de Ewing.
No entanto, embora com a tecnologia CRISPR/Cas9 tenha sido possível retardar o crescimento do tumor, com essa nova abordagem, usando o "gene suicida HSV-TK", os pesquisadores conseguiram reduzir o tamanho do tumor e, em alguns casos, sua completa eliminação em modelos pré-clínicos, o que poderia apontar para uma possível cura.
Esse novo enfoque, que faz parte da linha de pesquisa IIER-ISCIII destinada a desenvolver novas terapias disruptivas para o tratamento do sarcoma de Ewing, também é capaz de induzir uma resposta inflamatória que pode contribuir para a eliminação do tumor.
A pesquisa foi financiada pelo ISCIII por meio das modalidades de Desenvolvimento Tecnológico em Saúde e Projetos de P&D em Saúde, e também por várias associações de pacientes comprometidas com a pesquisa em câncer infantil, como a Associação Pablo Ugarte, a Associação Candela Riera, a Associação Todos somos Iván, a Fundação Sonrisa de Alex e a Fundação FEDER.
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