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MADRID 5 maio (EUROPA PRESS) -
O "New England Journal of Medicine" publicou nesta segunda-feira os resultados de um estudo clínico pioneiro, do qual a Espanha participou, que demonstra a eficácia da terapia genética em pacientes com deficiência de adesão leucocitária tipo I (LAD-I), uma doença rara do sistema imunológico.
O estudo de terapia gênica demonstrou que, após 18 a 45 meses de tratamento, todos os pacientes com LAD-I estão vivos e livres de episódios recorrentes de infecção.
A imunodeficiência denominada deficiência de adesão de leucócitos tipo I (LAD-I) é uma doença rara causada pela ausência de uma proteína (CD18) necessária para que os glóbulos brancos migrem do sangue para os tecidos infectados.
A taxa de sobrevivência de pacientes com LAD-I grave que não podem receber um transplante de medula óssea é inferior a 30% aos 3 anos de idade. Além disso, o transplante de medula óssea nesses pacientes está sujeito a inúmeras complicações e riscos, alertam os especialistas.
Essa terapia genética, que consiste na introdução de uma cópia funcional do gene defeituoso para restaurar a produção da proteína CD18, foi desenvolvida por pesquisadores da Unidade de Inovação Biomédica do CIEMAT - uma organização dependente do Ministério da Ciência, Inovação e Universidades -, da Área de Doenças Raras do CIBERER (CIBER) e do Instituto de Pesquisa em Saúde da Fundación Jiménez Díaz (IIS.FJD), sob a direção da Dra. Elena Almarza e do Professor Juan Bueren.
Como primeira etapa, os pesquisadores desenvolveram um vetor viral que carrega o gene CD18, que é defeituoso em animais e também em pacientes com LAD-I. Estudos pré-clínicos mostraram que o gene CD18 é defeituoso em animais. Estudos pré-clínicos mostraram que animais experimentais com essa doença foram curados quando transplantados com células-tronco da medula óssea corrigidas para o defeito genético com esse vetor viral.
Essas descobertas foram a base para as teses de doutorado de Diego León e Cristina Mesa, realizadas nos laboratórios do CIEMAT. "Os resultados obtidos nessa pesquisa pré-clínica pareceram altamente promissores, não apenas para nós, mas também para o presidente da empresa de biotecnologia Rocket Pharma, Dr. Gaurav Shah, que propôs levá-la à clínica o mais rápido possível", diz Bueren.
Em 2016, essa terapia genética foi licenciada para a empresa Rocket Pharma graças à colaboração das equipes de transferência das instituições espanholas mencionadas acima, em estreita colaboração com a Unidade de Transferência da Fundação Botín. O primeiro objetivo desse acordo de licenciamento foi o desenvolvimento de um estudo clínico internacional para avaliar sua eficácia e segurança em um total de 9 pacientes e, posteriormente, obter a autorização de comercialização desse tratamento para pacientes com LAD-I.
RESULTADOS BEM-SUCEDIDOS
A terapia genética para pacientes com LAD-I se baseia na coleta de células-tronco da medula óssea dos pacientes, seguida de um processo "ex vivo" destinado a inserir o gene terapêutico (a versão correta do gene defeituoso nos pacientes) por meio do vetor viral desenvolvido pela equipe de pesquisa espanhola, em colaboração com a University College London.
Uma vez corrigido o defeito genético, as células foram reinfundidas nos mesmos pacientes depois que eles foram tratados com um medicamento que eliminou suas células doentes, facilitando o aninhamento das células-tronco corrigidas para o defeito genético.
Os resultados obtidos após 18 a 45 meses de tratamento dos pacientes mostram que todos eles estão vivos e livres de episódios recorrentes de infecção.
"Esse tratamento inovador é, portanto, um grande passo para melhorar a sobrevida e a qualidade de vida dos pacientes com LAD-I", disse Sevilla, que também é chefe de um grupo clínico ligado ao CIBERER.
Esta notícia foi traduzida por um tradutor automático