MADRID 25 jun. (EUROPA PRESS) -
A vice-presidente da Associação de Medicamentos Órfãos e Ultra Órfãos (AELMHU), María José Sánchez, informou na quarta-feira que o tempo de espera entre a obtenção do código nacional espanhol e a decisão de financiamento para medicamentos órfãos aumentou para 33 meses nos primeiros quatro meses de 2025.
Durante uma reunião organizada pela própria organização e pela Associação Nacional de Informantes de Saúde (ANIS), ela apresentou os dados do Relatório Trimestral de Acesso a Medicamentos Órfãos de 2025, após o qual considerou que esse número "melhorou muito", especialmente se levarmos em conta que em 2024 foi de 23 meses, um mês a menos do que em 2021.
É por isso que a associação já está trabalhando para reduzir esse número para menos de 23 meses ao longo do ano, com os consequentes benefícios para as pessoas com doenças raras.
Ele continuou destacando que o número de medicamentos órfãos com um código nacional e financiados pelo Sistema Nacional de Saúde (NHS) aumentou de 50% em 2021 para 68% este ano, um número que pode continuar a aumentar.
Dos 41 medicamentos órfãos com código nacional que ainda não foram financiados, 22 estão sendo estudados e outros 19 não receberam financiamento após uma resolução. Além disso, há mais 17 desses medicamentos com autorização de comercialização europeia, mas pendentes de chegada à Espanha, um indicador que é "muito importante" e que caiu para 11%.
Sánchez também destacou as doze novas designações de órfãos com nome comercial na União Europeia (UE), as cinco novas autorizações de comercialização na UE, os cinco novos produtos financiados pelo SNS e os três novos códigos nacionais concedidos na Espanha.
De acordo com os dados do relatório trimestral de 2025 sobre o acesso a medicamentos órfãos na Espanha, existem atualmente 216 produtos com designação órfã e nome comercial, 149 medicamentos órfãos com autorização de comercialização, 132 com códigos nacionais (89% dos quais têm autorização de comercialização) e 90 produtos financiados (60% dos quais têm autorização de comercialização).
Ele também falou sobre o aumento dos ensaios clínicos avançados sobre doenças raras, de 189 em 2023 para 207 em 2024, representando 22% de todas as pesquisas desse tipo; do número total de ensaios clínicos em terapias avançadas, 52% são dedicados a doenças raras.
Apesar dessa quantidade "positiva" de dados, Sánchez enfatizou que "ainda há muito a ser feito" em termos de pesquisa, diagnóstico, desenvolvimento e acesso, de modo a proporcionar um valor ainda maior tanto para as pessoas com doenças raras quanto em nível econômico e social para o país.
APENAS 20% DAS DOENÇAS RARAS SÃO DIAGNOSTICADAS
A esse respeito, Eva Bermejo, diretora do Instituto de Pesquisa sobre Doenças Raras do Instituto de Saúde Carlos III (ISCIII), disse que 95% das doenças raras ainda não estão sendo pesquisadas e que metade dos pacientes não tem um diagnóstico molecular confirmado, o que os impede de receber o tratamento adequado.
"Para ser eficiente, é essencial o envolvimento de todos os atores do ecossistema de doenças raras, bem como a colaboração e a coordenação para otimizar o uso dos recursos, que são sempre limitados. É necessária uma visão ampla e inovadora, a curto, médio e longo prazo, sempre buscando a equidade e a inclusão e considerando que as doenças raras são uma prioridade de saúde global", acrescentou.
A diretora da Federação Espanhola de Doenças Raras (FEDER), Isabel Motero, disse que apenas 20% das doenças raras são diagnosticadas e somente 6% delas têm tratamento.
Quando não há tratamento, ela considerou necessário garantir um atendimento integral e humanizado, além de "melhorar" o acesso a serviços sociais e outros, como fonoaudiologia, reabilitação, terapia ocupacional, fisioterapia e cuidados paliativos, que podem ajudar a reduzir o impacto que tanto os pacientes quanto seus cuidadores sofrem em suas vidas diárias.
Motero lamentou que a Espanha gaste 1,49% do PIB em pesquisa, o que a torna um dos países europeus que menos gasta com isso, sendo que a média europeia é de 2,27%.
Da mesma forma, ele criticou o fato de que a triagem neonatal na Espanha é um dos exemplos "mais injustos" do país, levando a diferenças no diagnóstico dependendo da comunidade autônoma de nascimento, e essa é a razão pela qual a FEDER está tentando promover um projeto de lei para regulamentar a triagem neonatal e reduzir essas desigualdades regionais.
Essa situação faz com que o tempo médio para obter um diagnóstico de uma doença rara seja de seis anos, quando o que se busca é que seja inferior a um ano, algo para o qual a recente aprovação das especialidades de Genética Médica e Genética Laboratorial pode contribuir.
ATÉ TRÊS ETAPAS ADICIONAIS PARA ACESSAR MEDICAMENTOS
A conferência também serviu para destacar o fato de que, uma vez que a Comissão Europeia dá "luz verde" a um medicamento, ele passa por uma avaliação do Ministério da Saúde para sua inclusão no NHS, após o que passa por outro processo semelhante em cada comunidade autônoma, o que atrasa a chegada de terapias inovadoras aos pacientes, conforme explicou o economista da saúde Jorge Mestre.
Ele também ressaltou que, dependendo da comunidade autônoma, a empresa farmacêutica pode ter que negociar com cada hospital, o que é uma etapa adicional que atrasa ainda mais o acesso a esses medicamentos, com um intervalo de até 15 anos entre o início de seu desenvolvimento e sua comercialização.
Por todos esses motivos, Mestre afirmou que, se um medicamento é aprovado em Bruxelas, ele é um produto "eficaz e seguro", e por isso ele não acredita que seja necessário passar por tantas etapas para chegar aos pacientes.
Embora tenha reconhecido que algumas medidas foram adotadas em nível nacional para favorecer o acesso a esses medicamentos, ele ressaltou que ainda existem alguns desafios.
"É essencial estabelecer novos mecanismos para garantir uma disponibilidade mais oportuna e eficiente de medicamentos órfãos e tratamentos para doenças raras", disse ele, enfatizando que eles devem estar "alinhados" com os procedimentos e condições previstos para as autorizações de financiamento acelerado, condicional e provisório contempladas no Projeto de Lei de Medicamentos, além de levar em conta uma perspectiva social na relação custo-efetividade.
Por sua vez, Lluís Alcover, advogado especializado em direito farmacêutico da Faus & Moliner, analisou a atual estrutura regulatória para medicamentos órfãos e as mudanças regulatórias que estão por vir, tanto em nível europeu quanto nacional.
Para promover o desenvolvimento de medicamentos órfãos, Alcover enfatizou a importância de se tomar medidas como o fortalecimento do acesso ao aconselhamento antecipado da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) e às consultas científicas conjuntas do Regulamento de Avaliação de Tecnologia da Saúde (HTA); o apoio a uma estrutura de incentivo europeia mais "sólida e previsível"; e o tratamento específico do sistema de preços e do procedimento para financiá-los.
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