MADRID 6 maio (EUROPA PRESS) -
O diretor da Unidade de Inovação Biomédica do Centro de Pesquisas Energéticas, Ambientais e Tecnológicas (CIEMAT), o Dr. Juan Antonio Bueren, manifestou seu desejo de que, daqui a um ano, se multipliquem “por cinco”, entre outros, “o número de designações de medicamentos órfãos” e o de “terapias aprovadas para doenças raras”, já que “existem apenas cerca de 18 medicamentos de terapia gênica aprovados na Europa e nos Estados Unidos”.
O mesmo crescimento em “ensaios clínicos” foi reivindicado por este especialista por ocasião de sua participação, nesta quarta-feira em Madri, na quarta edição da “Jornada Nacional sobre Terapias Avançadas para Doenças Raras”, organizada pela Associação Espanhola de Laboratórios de Medicamentos Órfãos e Ultraórfãos (AELMHU).
Assim, durante a realização de uma mesa redonda sobre as terapias avançadas para doenças raras, abordando a pesquisa, os ensaios clínicos e o valor terapêutico dos tratamentos, ele afirmou que o número de patologias raras gira em torno de “7.000 ou 8.000”. Para essas doenças, nos últimos tempos e “do ponto de vista técnico, o avanço tem sido espetacular” graças à terapia gênica, indicou ele, ressaltando que as terapias pertencentes a essa categoria “estão sendo curativas”.
“A relação risco-benefício é extremamente favorável à eficácia”, destacou em relação a esse tipo de tratamento, que se enquadra nas chamadas terapias avançadas. De acordo com a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos Sanitários (AEMPS), estas últimas são medicamentos de uso humano baseados em genes (terapia gênica), células (terapia celular) ou tecidos (engenharia tecidual) que incluem produtos de origem autóloga, alogênica ou xenogênica.
A esse respeito, Bueren observou que “algumas empresas farmacêuticas retiraram da Europa algumas terapias que estavam se mostrando eficazes e seguras”. Além disso, ele afirmou que essas terapias “são extremamente caras”, pelo que exigiu “apoio financeiro de instituições públicas”, ao mesmo tempo em que destacou que não existe uma cultura de filantropia na Espanha.
Além disso, ele se referiu ao “Plano de Terapias Avançadas no Sistema Nacional de Saúde (SNS) 2025-2028”, pois se mostrou “chocado” com a “quantidade de comitês e membros”. Diante disso, pediu “agilidade” e “que se leve em conta, no que diz respeito ao custo que essas terapias representam” — que ele estimou em “milhões de euros” —, o fato de que, no caso de doenças raras, “elas são direcionadas à população pediátrica e neonatal”.
FACILITAR O ACESSO PRECOCE
Isso foi compartilhado pela presidente da Federação de Associações Científico-Médicas Espanholas (FACME), a doutora Cristina Avendaño, que destacou que a referida estratégia inclui “comitês e ‘recomitês’”. Em vez disso, ela defende “o acesso precoce” a esses tratamentos, após o que também demonstrou seu compromisso com a utilização do conhecimento já existente sobre a doença e o desenvolvimento do medicamento quando este surge.
“A prioridade é evitar fragmentações e complexidades”, insistiu, acrescentando que estas “repercutem negativamente na equidade e na própria eficiência”. Sobre isso, o coordenador do Grupo de Terapias Avançadas da Sociedade Espanhola de Farmácia Hospitalar (SEFH), o Dr. José Luis Poveda, indicou que é necessário “ter clareza, como sistema”, sobre o que se deseja financiar “e onde estabelecer os limites”.
Na opinião deste último, foram alcançados “resultados importantes”, mas “a magnitude do avanço em relação às necessidades dos pacientes ainda é escassa”. Além disso, assim como outros palestrantes, e sem deixar de dar importância ao papel da indústria farmacêutica, ele destacou a importância do meio acadêmico na pesquisa.
Por sua vez, o chefe do Serviço da Divisão de Ensaios Clínicos da AEMPS, José Valenzuela, destacou “o aumento dos pedidos de ensaios com terapias avançadas para doenças raras”, já que “em 2015 havia um autorizado”, contra “28 em 2024”. “25% do total de ensaios autorizados são para doenças raras”, enfatizou, acrescentando que “a Espanha é líder em terapias avançadas”.
O representante desse órgão regulador, que também destacou o apelo do país para a realização de estudos em fases iniciais, indicou que a Agência implementou “procedimentos de avaliação acelerada” nesse campo e em outros, como a Oncologia. De qualquer forma, ele reconheceu que “faltam recursos”.
“A Agência está subfinanciada”, afirmou, ao mesmo tempo em que destacou que esses recursos seriam úteis para “fortalecer e estabilizar sua estrutura”, bem como para “facilitar a aceleração de todos os ensaios”. Nesse sentido, e para concluir, destacou o escritório de assessoria dessa entidade, que promove a atividade de pesquisa.
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