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MADRID 23 abr. (EUROPA PRESS) -
A Sociedade Espanhola de Pneumologia e Cirurgia Torácica (SEPAR) recebeu com satisfação a recente recomendação da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) de ampliar a indicação terapêutica dos medicamentos "Kalydeco" (ivacaftor) e "Kaftrio" (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) para o tratamento da fibrose cística, e incluir seu uso em combinação em pacientes com dois anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma mutação não Classe I no gene do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).
"Essa extensão representa uma esperança real para centenas de famílias. Poder tratar crianças a partir dos dois anos de idade com uma terapia moduladora da proteína CFTR nos aproxima do objetivo de cronificar a doença e reduzir o impacto que a fibrose cística tem desde uma idade tão precoce", disse Esther Quintana, presidente da Sociedade Espanhola de Fibrose Cística e membro da SEPAR.
A organização considera que essa medida representa um "marco terapêutico" na história da doença, pois permitirá que até 97% dos pacientes tenham acesso ao tratamento, já que até agora a indicação era restrita a pacientes com mais de seis anos de idade e com um número mais limitado de mutações.
Apesar desse anúncio positivo, a SEPAR lembrou que as pesquisas não terminaram com o seu desenvolvimento ou com a ampliação das indicações, destacando os inúmeros estudos "de ponta" que estão sendo conduzidos pela Unidade de Fibrose Cística do Hospital Vall d'Hebron.
Entre esses projetos estão um com oligonucleotídeos antisense, que busca corrigir certas mutações específicas; outro com terapia de RNA mensageiro; e o primeiro ensaio clínico com terapia corretiva de DNA, promovido pela Boehringer Ingelheim, que visa introduzir uma cópia funcional do gene CFTR no núcleo da célula para restaurar sua atividade.
Vale ressaltar que nesta quarta-feira, coincidindo com o Dia Nacional da Fibrose Cística, o primeiro paciente na Espanha receberá esse último tratamento, o quarto no mundo a fazê-lo.
"Pela primeira vez, temos terapias que marcam um antes e um depois em nossos pacientes, corrigindo o defeito genético na raiz. Algo que parecia ficção científica até pouco tempo atrás, agora está aqui. Estamos vivendo um momento histórico na abordagem da Fibrose Cística", disse o coordenador da Unidade de Fibrose Cística Adulta do Hospital Vall d'Hebron e membro da SEPAR, Antonio Álvarez.
Todos esses avanços estão ocorrendo em um momento em que 58% das pessoas com fibrose cística na Espanha (do total de 2.578) já são adultas, algo "impensável" há algumas décadas, já que é uma doença mais comum em crianças pequenas, devido à alteração do gene CFTR.
Se esse gene não funcionar corretamente, são produzidas secreções mais espessas, causando obstrução, infecção e inflamação crônica em diferentes órgãos, dificultando a eliminação eficaz de bactérias e partículas; deve-se observar que foram descritas mais de 2.000 mutações nesse gene, sendo a mais comum a da fenilalanina na posição 508 (?F508).
Embora a expectativa de vida tenha melhorado "progressivamente", a SEPAR enfatizou a necessidade de continuar a fortalecer o acesso equitativo a tratamentos inovadores, impulsionar a pesquisa e manter o compromisso com o atendimento abrangente e centrado no paciente.
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