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MADRID 8 set. (EUROPA PRESS) -
A Sociedade Espanhola de Pneumologia e Cirurgia Torácica (SEPAR) destacou que os avanços no diagnóstico e no tratamento da fibrose cística (FC) têm permitido que cada vez mais pacientes cheguem à idade adulta e vivam mais anos com a doença, mas afirmou que nem todos os afetados são beneficiados, por isso pediu que se continue a impulsionar a pesquisa de alternativas terapêuticas.
No Dia Mundial da Fibrose Cística, a SEPAR destacou como mudou, nos últimos anos, a abordagem dessa doença genética e crônica, que causa secreções mais espessas do que o normal, o que favorece o acúmulo de muco e o surgimento de infecções e danos pulmonares, além de possíveis complicações no aparelho digestivo, fígado ou pâncreas.
A SEPAR destacou a mudança no perfil do paciente, refletida no Registro Espanhol de Fibrose Cística, que indica que, em 2023, havia 2.695 pessoas com diagnóstico confirmado na Espanha, das quais 59,1% eram adultas.
Os especialistas relacionaram o aumento da expectativa de vida dos pacientes aos avanços na pesquisa e no conhecimento dos mecanismos da doença, que permitiram passar de um tratamento focado principalmente em suas consequências para outro capaz de atuar sobre sua causa.
MODULADORES DE CFTR
Entre as inovações, a sociedade científica abordou os moduladores de CFTR, que atuam sobre a proteína alterada para melhorar sua quantidade ou seu funcionamento e que, em sua opinião, propiciaram uma “mudança de paradigma”.
Entre eles, destacou-se que a combinação de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (“Kaftrio”) demonstrou benefícios significativos em pessoas com determinadas variantes do gene CFTR. Em um ensaio clínico de fase III, seu uso foi associado a uma redução de 63% na taxa de exacerbações pulmonares, além de melhorias significativas na função pulmonar e na qualidade de vida em comparação com o placebo.
Além disso, destacou a aprovação na União Europeia do vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (“Alyftrek”) para pessoas com fibrose cística a partir de seis anos de idade que apresentem pelo menos uma variante do gene CFTR que não seja da classe I. Essa combinação, administrada uma vez ao dia, amplia as opções de tratamento direcionado à causa da doença.
PESQUISA PARA QUE NENHUM PACIENTE FICA PARA TRÁS
No entanto, a sociedade alertou que as características de suas variantes genéticas fazem com que certos pacientes não possam se beneficiar desses moduladores.
Por isso, a pneumologista especializada em fibrose cística e membro da SEPAR, Laura Carrasco, pediu que se continue a impulsionar a pesquisa de novos tratamentos para que “ninguém fique para trás”. Ao mesmo tempo, ela instou a adaptar a assistência a uma população que vive cada vez mais anos e tem novas necessidades.
A pesquisa está avançando em direção à medicina personalizada por meio de ferramentas que permitem estudar como cada alteração genética responde aos diferentes tratamentos. Entre elas está o “theratyping”, que permite analisar em laboratório a resposta de células ou tecidos obtidos do próprio paciente.
Os especialistas da SEPAR afirmaram que esses estudos podem ser “especialmente” úteis para pessoas com variantes raras ou ultrarraras, para as quais há menos evidências sobre a eficácia dos tratamentos disponíveis.
Nesse sentido, eles destacaram que os pesquisadores podem utilizar, por exemplo, células obtidas por meio de uma amostra nasal ou organoides desenvolvidos a partir de tecidos do próprio paciente para estudar sua resposta a diferentes moduladores.
Paralelamente, indicaram que a pesquisa está explorando novas estratégias capazes de restaurar a função do CFTR, incluindo abordagens baseadas em terapias genéticas. O objetivo para o futuro é que as características específicas de cada alteração genética não sejam um obstáculo para o acesso a um tratamento eficaz.
A SEPAR destacou a participação da Espanha na pesquisa e no desenvolvimento de tratamentos para a fibrose cística por meio de suas unidades especializadas e profissionais vinculados à comunidade científica, a fim de continuar oferecendo alternativas às pessoas que ainda não podem se beneficiar dos tratamentos disponíveis.
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