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MADRID 8 jul. (EUROPA PRESS) -
Pesquisadores das áreas do CIBER de Doenças Raras (CIBERER) e de Bioengenharia, Biomateriais e Nanomedicina (CIBER-BBN) apresentaram um pedido de patente europeia para uma terapia antitrombótica inovadora baseada na edição genética do gene F11 por meio da tecnologia CRISPR/Cas9, administrada com nanopartículas lipídicas.
A estratégia propõe um tratamento único e permanente para prevenir a trombose venosa em pacientes com alto risco de sofrer eventos trombóticos, com o objetivo de manter a eficácia antitrombótica, minimizando o risco de hemorragia associado aos tratamentos anticoagulantes atuais.
A trombose venosa é uma doença vascular multifatorial caracterizada pela formação de um trombo no interior de uma veia. Sua incidência é estimada entre um e dois casos por mil habitantes por ano e aumenta significativamente em idosos, pacientes oncológicos ou pessoas imobilizadas. Embora os tratamentos atuais, baseados em anticoagulantes como as heparinas ou os anticoagulantes orais diretos, sejam eficazes para conter o crescimento do trombo, seu uso acarreta um risco inerente de hemorragia, o que torna necessário o desenvolvimento de novas alternativas terapêuticas mais seguras.
A tecnologia protegida por esta patente propõe uma estratégia baseada na edição do gene F11, responsável pela produção do fator XI da coagulação. Seu objetivo é alcançar uma redução permanente e estável desse fator por meio da administração in vivo de nanopartículas lipídicas que encapsulam o sistema CRISPR/Cas9. Segundo a equipe de pesquisa, essa abordagem permitiria dissociar a proteção contra a trombose do risco de sangramento, oferecendo uma alternativa potencialmente mais segura e duradoura.
A proposta baseia-se em evidências obtidas tanto em modelos animais quanto em estudos epidemiológicos com pacientes com deficiência do fator XI, que demonstram uma proteção acentuada contra a trombose com um risco hemorrágico muito reduzido. Em comparação com outros inibidores do fator XI que atualmente se encontram em ensaios clínicos, essa estratégia visa alcançar uma depleção permanente por meio de um único tratamento, evitando problemas de adesão terapêutica, reduzindo possíveis interações medicamentosas e diminuindo os custos associados ao tratamento contínuo.
Além de proteger a propriedade intelectual da tecnologia desenvolvida, a patente constitui um passo fundamental para impulsionar sua validação pré-clínica e clínica, facilitar a captação de financiamento e promover futuras colaborações com parceiros industriais que permitam avançar rumo à sua transposição para a prática clínica.
O pedido de patente europeia foi apresentado pelos pesquisadores Javier Corral, María Eugenia de la Morena e David Zaragoza, juntamente com Jose-Carlos Segovia, María García-Bravo e Oscar Quintana-Bustamante, todos do CIBERER, em colaboração com José Luis Pedraz e Lucía Enríquez, do CIBER-BBN.
O trabalho foi desenvolvido por uma equipe multidisciplinar composta por pesquisadores de diversas instituições associadas ao CIBER, entre elas a Universidade de Múrcia (UMU), o Instituto de Pesquisa em Saúde Fundação Jiménez Díaz (FIIS-FJD), o Centro de Pesquisas Energéticas, Ambientais e Tecnológicas (CIEMAT), a Fundação para a Formação e Pesquisa em Saúde da Região de Múrcia (FFIS/IMIB) e a Universidade do País Basco (UPV).
Com este novo pedido, o CIBERER alcança um total de 19 patentes ativas em áreas como diagnóstico, terapias avançadas, reposicionamento de medicamentos e desenvolvimento de biomarcadores para diversas doenças. Este novo avanço reforça a capacidade inovadora dos grupos do CIBER e seu compromisso com o desenvolvimento de soluções científicas voltadas para melhorar o diagnóstico, o tratamento e a qualidade de vida dos pacientes.
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