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MADRID 11 dez. (EUROPA PRESS) -
Uma equipe de pesquisadores da Unidade de Inovação Biomédica do Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), do Instituto de Investigación sanitaria Fundación Jiménez Díaz e do CIBERER de Enfermedades Raras (CIBERER) desenvolveu duas estratégias que melhoram a eficácia das terapias de edição de genes em doenças do sangue, avanços de "grande impacto".
Um desses artigos foi publicado na revista "Molecular Therapy Methods and Clinical Development" e consiste em um método que permite seguir com precisão o destino das células-tronco do sangue editadas geneticamente, o que otimiza seu uso terapêutico e melhora o sucesso dos transplantes para tratar doenças do sangue.
O procedimento melhora o protocolo de edição de genes e representa um avanço "significativo" no aprimoramento da edição genética de células-tronco, contribuindo para uma melhor compreensão de como ela afeta a formação desse tipo de célula.
Isso não apenas aumenta a eficácia do processo, mas também preserva a dinâmica policlonal de longo prazo, fornecendo informações cruciais para futuras aplicações clínicas.
O outro trabalho, publicado na revista Cell Press, desenvolve uma estratégia "segura e eficaz" de transplante de células-tronco hematopoiéticas para substituir a quimioterapia tradicional, usando uma combinação de anticorpos e agentes que estimulam o tráfico de células-tronco hematopoiéticas para o sangue periférico.
Os cientistas abordaram um dos principais desafios do transplante hematopoiético e da terapia genética hematopoiética, que é a necessidade de condicionamento eficaz e seguro para permitir o enxerto de células-tronco saudáveis ou geneticamente corrigidas. Esse processo geralmente requer quimioterapia ou radioterapia, tratamentos que são eficazes, mas associados a uma "toxicidade considerável".
Assim, eles conseguiram demonstrar que as estratégias combinadas para a mobilização de células-tronco hematopoiéticas fora da medula óssea aumentam sua sensibilidade ao tratamento com anticorpos monoclonais com uma redução substancial da toxicidade usual, permitindo a obtenção de níveis "significativamente mais altos de enxerto hematopoiético seguro" em comparação com o uso de anticorpos isolados.
O estudo também demonstrou a eficácia dessa estratégia em dois modelos de doença, uma imunodeficiência e uma anemia crônica, ambas de origem genética, um avanço que "abre a porta" para tratamentos menos agressivos e mais acessíveis para pacientes com várias patologias, incluindo imunodeficiências, anemias hereditárias e outras doenças hematológicas que poderiam se beneficiar sem os riscos associados à quimioterapia.
"Esses avanços tornam a correção genética precisa (edição de genes) para o tratamento de doenças genéticas que afetam o sangue mais eficiente, mais segura e mais acessível", disse José Carlos Segovia, chefe da Divisão de Tecnologia Celular da Unidade de Inovação Biomédica do CIEMAT.
Ele continuou enfatizando que os dois projetos de pesquisa se complementam para avançar em direção ao "objetivo comum" de possibilitar terapias avançadas mais seguras, duráveis e acessíveis para doenças hematológicas raras, e que o condicionamento não genotóxico reduz os riscos do transplante de células-tronco, enquanto a otimização da edição de genes melhora a potência e a estabilidade dos enxertos editados.
Os dois estudos foram apoiados pela Fundação Botín por meio de seu programa Science e fazem parte da tese de doutorado de Isabel Ojeda-Pérez, pesquisadora da Divisão de Tecnologia Celular, supervisionada pelo Dr. José Carlos Segovia Sanz e pela Dra. Rebeca Sánchez Domínguez.
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