MADRID 9 abr. (EUROPA PRESS) -
Pesquisa realizada por uma equipe do Instituto de Saúde Carlos III (ISCIII) conclui que uma estratégia baseada na tecnologia de edição de genes CRISPR mostrou bons resultados em modelos pré-clínicos de sarcoma de Ewing, um tipo de câncer infantil considerado uma doença rara, para o qual houve poucos avanços terapêuticos nos últimos anos.
O artigo que revela os resultados dessa pesquisa foi publicado na revista "Cancer Gene Therapy" por uma equipe do Instituto de Pesquisa de Doenças Raras (IIER) do ISCIII, liderada por Javier Alonso.
O estudo é uma continuação do trabalho publicado em 2021 pela mesma equipe do ISCIII, que lançou as bases para a prova de conceito em modelos celulares dessa estratégia terapêutica.
Nesta ocasião, os autores foram além e demonstraram a eficácia dessa terapia gênica para o tratamento do sarcoma de Ewing em modelos pré-clínicos da doença, incorporando uma novidade notável: graças a um promotor específico, foi possível expressar a tecnologia CRISPR/Cas9 exclusivamente em células de sarcoma de Ewing, eliminando assim os possíveis efeitos colaterais da edição de genes.
Além disso, de acordo com o professor de pesquisa do IIER-ISCIII, Javier Alonso, também foi demonstrado que é possível usar adenovírus, que já são usados em outras abordagens clínicas, para administrar a terapia diretamente nas células tumorais, o que abre as portas para uma aplicação clínica de médio prazo dessa terapia CRISPR contra o sarcoma de Ewing.
"Os avanços nessa estratégia representam um salto qualitativo de grande importância, pois estamos usando um promotor específico de Ewing que pode abrir uma enorme gama de oportunidades para o tratamento dessa doença", explicou Alonso.
De fato, seu grupo está trabalhando no uso desse promotor para expressar outras proteínas terapêuticas e, assim, avançar no desenvolvimento de novas terapias altamente específicas que possam ser avaliadas em testes clínicos com pacientes.
O pesquisador de pré-doutorado do IIER-ISCIII, Saint T. Cervera, primeiro autor do artigo, também explica que, graças ao uso desse promotor "específico de Ewing", a possibilidade de poder aplicar esse tipo de estratégia na prática clínica está mais próxima.
"Atualmente, estamos avaliando outros genes terapêuticos que, em alguns casos, estão dando resultados melhores do que os mostrados neste estudo. Mais importante ainda, vimos que essa estratégia é muito específica, de modo que a terapia afeta apenas as células tumorais, reduzindo significativamente a probabilidade de efeitos colaterais. Esperamos que essas novas abordagens possam ser avaliadas em breve em ensaios clínicos em pacientes com essa doença", disse Cervera.
A pesquisa foi financiada pelo ISCIII, por meio das chamadas Health Technology Development e Health R&D Projects, e com o apoio de várias associações de pacientes comprometidas com a pesquisa sobre o câncer infantil.
Esta notícia foi traduzida por um tradutor automático