MADRID 9 abr. (EUROPA PRESS) -
A Roche informou que o Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a aprovação para a comercialização do risdiplam, registrado como "Evrysdi", em comprimidos contra a atrofia muscular espinhal (AME).
Uma vez obtida a aprovação da Comissão Europeia, essa nova formulação de comprimidos revestidos de 5 mg, para pacientes com AME com idade igual ou superior a 2 anos e peso igual ou superior a 20 kg, estará disponível na União Europeia. Até o momento, esse modificador altamente seletivo do splicing do neurônio motor de sobrevivência 2 (SMN2) foi aprovado como solução oral para o tratamento da AME tipo 1, 2 ou 3 clinicamente diagnosticada ou com uma a quatro cópias do gene SMN2.
Uma vez autorizada, a versão em comprimido poderá oferecer uma alternativa à solução oral, proporcionando maior liberdade e independência às pessoas com AME por meio de uma dosagem simplificada. O novo comprimido de 5 mg pode ser engolido inteiro ou dissolvido em água.
Ele pode ser armazenado em temperatura ambiente e oferece a mesma eficácia e segurança comprovadas que a solução oral atualmente comercializada. A solução oral continuará disponível para pacientes que necessitam de doses inferiores a 5 mg por dia e para aqueles que preferem o Evrysdi em solução oral.
A AME é uma doença neuromuscular grave e progressiva que pode ser fatal. Ela afeta aproximadamente um em cada 10.000 bebês e é a principal causa genética de mortalidade infantil. É causada por uma mutação no gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1), que resulta na falta da proteína SMN.
Essa proteína é encontrada em todo o corpo e é essencial para a função dos nervos que controlam os músculos e os movimentos. Sem essa proteína, as células nervosas não conseguem funcionar adequadamente, levando à fraqueza muscular com o tempo. Dependendo do tipo de AME, a força física e a capacidade de andar, comer ou respirar de uma pessoa podem ser significativamente reduzidas ou perdidas.
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