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Além disso, obteve a designação de medicamento órfão na Europa.
MADRID, 22 dez. (EUROPA PRESS) -
Um grupo de pesquisadores desenvolveu uma terapia genética inovadora baseada em células CART-T para o tratamento de tumores em pacientes com anemia de Fanconi, que foi designada como medicamento órfão pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA).
O estudo foi realizado por pesquisadores da Unidade de Inovação Biomédica do CIEMAT, em colaboração com o CIBERER sobre Doenças Raras (CIBERER) e o Instituto de Pesquisa Sanitária da Fundação Jiménez Díaz (Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz).
Esse marco é o resultado da pesquisa sobre o uso de linfócitos T geneticamente modificados que facilitam o reconhecimento e a eliminação de células tumorais, reduzindo assim a agressividade dos tratamentos convencionais. É também o resultado da implementação do uso de um vetor lentiviral aprimorado com base em um trabalho clínico anterior realizado no King's College London pelo pesquisador John Maher.
A anemia de Fanconi é uma doença genética rara do sistema de reparo do DNA que se manifesta com insuficiência da medula óssea e alta predisposição ao desenvolvimento de vários tipos de câncer. Em particular, os pacientes com anemia de Fanconi têm um risco até 700 vezes maior de desenvolver carcinomas de células escamosas da cabeça e do pescoço em comparação com a população em geral. Considerando que os pacientes com anemia de Fanconi têm um risco muito alto de desenvolver esse tipo de carcinoma e uma tolerância muito limitada à radioterapia e à quimioterapia tradicionais, é necessário que o paciente tenha um tratamento adequado.
Na União Europeia, uma doença é considerada rara quando não afeta mais de 5 pessoas a cada 10.000 habitantes ou quando não seria econômico desenvolver o medicamento sem incentivos especiais. Por esse motivo, o novo medicamento órfão europeu é uma nova ferramenta para as pessoas com a doença rara anemia de Fanconi, garantindo a igualdade na assistência médica e assegurando um tratamento eficaz.
NOVOS CAMINHOS PARA O DESENVOLVIMENTO DE TRATAMENTOS DE CÂNCER MAIS DIRECIONADOS
O grupo agora trabalhará para garantir que essa nova terapia genética possa chegar aos pacientes com anemia de Fanconi com o máximo de garantias de segurança e eficácia. A descoberta abre novas perspectivas para o desenvolvimento de tratamentos contra o câncer mais seletivos e menos agressivos.
"Esse avanço representa um passo muito importante para a obtenção de uma alternativa terapêutica inovadora e mais segura para uma população particularmente vulnerável", explicou José Antonio Casado, pesquisador da Unidade de Inovação Biomédica do CIEMAT e do CIBERER.
Por sua vez, a pesquisadora e primeira autora do artigo científico que mostra os resultados pré-clínicos associados a essa terapia, Andrea López, enfatizou "a importância da grande colaboração de clínicos de muitos hospitais espanhóis e pacientes na realização desse estudo".
Além disso, o chefe da Unidade de Inovação Biomédica e chefe do grupo CIBERER, Juan Antonio Bueren, comentou que eles estão confiantes de que esses novos estudos pré-clínicos abrirão o caminho para um novo tratamento contra o câncer para pacientes com anemia de Fanconi: "Seguindo os passos de outras terapias desenvolvidas em nosso laboratório".
Esse trabalho é a base da tese de doutorado da pesquisadora da Unidade de Inovação Biomédica, Andrea López, orientada por José Antonio Casado e Juan Bueren, e em colaboração com Begoña Díez e David Charbonnier, cujos resultados foram publicados em setembro na revista Molecular Therapy Oncology. Esse estudo contou com a colaboração do IdiPAZ-CNIO, do Instituto de Pesquisa em Saúde do Hospital 12 de Octubre, do CIBER Cancer (CIBERONC), da Faculdade de Biologia da UAM, do Instituto de Pesquisa em Saúde Ramón y Cajal e do Instituto de Oncologia e Hospital Vall d'Hebron.
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