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MADRID 10 out. (EUROPA PRESS) -
O diretor da Associação MPS-Lysosomal, Jordi Cruz, pediu nesta sexta-feira a extensão da triagem neonatal à síndrome de Sanfilippo, a única doença do grupo das mucopolissacaridoses (MPS) que ainda não conta com um tratamento terapêutico eficaz, apesar de ser uma das mais prevalentes do gênero.
"Nesses casos, o diagnóstico precoce é essencial", explicou Cruz durante o 1º Congresso Hispano-Sanfilippo, no qual ele pediu que essa triagem fosse estendida a outras mucopolissacaridoses, um grupo de doenças genéticas raras caracterizadas pelo acúmulo de moléculas de açúcar complexas em várias partes do corpo devido à falta ou deficiência de enzimas necessárias para sua degradação.
Ele também criticou os critérios "difíceis de atender" para os testes clínicos voltados para essa doença, o que muitas vezes torna "impossível" que os pacientes tenham acesso a eles em uma idade precoce, quando eles podem ter a melhor chance de interromper ou retardar a progressão da doença.
Nesse sentido, ele defendeu uma "unificação de critérios" entre especialistas, empresas, pesquisadores, administrações públicas e familiares dos pacientes como a "única estratégia válida" para responder à doença de Sanfilippo a partir de suas múltiplas abordagens.
Da mesma forma, ele pediu a aceleração dos processos de pesquisa e comercialização de medicamentos para esse tipo de doença rara, favorecendo uma "redução dos ensaios clínicos nas diferentes fases" e "acelerando" a aprovação de medicamentos pela Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde (AEMPS), para permitir um "acesso mais rápido" a eles.
"Já existe um compromisso em nível da UE para reduzir a duração de ambos os processos", enfatizou Cruz durante a reunião, que tem como objetivo abordar a pesquisa científica de ponta, a abordagem clínica multidisciplinar, os desafios à qualidade de vida e o papel fundamental desempenhado pelas associações de pacientes afetados pela Sanfilippo.
A presidente da MPS-Lysosomal Association, Ana Mendoza, pediu "maior colaboração" entre as administrações públicas, instituições privadas, pesquisadores profissionais e associações de pacientes.
"É imperativo buscar mais apoio e soluções, trabalhar em conjunto, com o objetivo de oferecer soluções terapêuticas às pessoas afetadas", enfatizou Mendoza.
Por fim, ele enfatizou a necessidade de "fortalecer a pesquisa na Espanha", "apoiando a comunidade de pesquisa e promovendo o conhecimento".
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