Eduardo Parra - Europa Press - Arquivo
MADRID 22 maio (EUROPA PRESS) -
O Ministério da Saúde, por meio da Comissão Interministerial de Preços de Medicamentos (CIPM), aprovou o financiamento do tofersen, um tratamento inovador para a esclerose lateral amiotrófica (ELA), comercializado com o nome de "Qalsody".
Com essa decisão, o Ministério da Saúde garante que a Espanha esteja entre os primeiros países europeus a incorporar essa terapia ao sistema público de saúde.
O Tofersen é o primeiro medicamento aprovado na União Europeia que atua diretamente em uma causa genética conhecida da ELA: mutações no gene SOD1, responsável por uma forma hereditária da doença que afeta aproximadamente 2% dos pacientes diagnosticados. Essa alteração genética causa o acúmulo anormal de uma proteína tóxica que danifica os neurônios motores, células essenciais para o controle do movimento muscular.
O medicamento funciona por meio de um mecanismo de silenciamento de genes que reduz a produção dessa proteína, com o objetivo de preservar a função neuronal e retardar a progressão da doença. A Health destaca que o tofersen representa uma das primeiras terapias direcionadas a uma causa genética específica da ELA, "marcando um marco na abordagem personalizada dessa patologia neurodegenerativa".
O Ministério ressalta que o uso do medicamento requer a identificação da proteína SOD1 mutada por meio de um teste que está disponível na maioria dos centros de referência de ELA, presentes na maioria das comunidades autônomas.
O medicamento foi autorizado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em maio de 2024 sob "circunstâncias excepcionais", já que se trata de uma doença rara e os dados clínicos disponíveis são limitados.
O Tofersen também tem a designação de medicamento órfão, que reconhece seu valor terapêutico em condições de alta necessidade médica não atendida. A Agência Europeia de Medicamentos analisará anualmente qualquer nova informação sobre o medicamento que venha a ser disponibilizada, e o rótulo do produto será atualizado conforme necessário.
Em 19 de maio, a Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos de Saúde (AEMPS) publicou o relatório de posicionamento terapêutico para esse medicamento, que considera o tofersen como uma opção terapêutica para o tratamento de adultos com esclerose lateral amiotrófica (ELA), associada a uma mutação no gene da proteína superóxido dismutase 1 (SOD1), que demonstrou efeitos em biomarcadores relacionados ao seu mecanismo de ação.
No entanto, a confirmação formal do benefício clínico exigirá dados adicionais maduros de eficácia e segurança e reavaliação anual das evidências à medida que forem geradas.
"O medicamento será incluído na provisão farmacêutica do Sistema Nacional de Saúde e representa uma inovação em uma área terapêutica onde não ocorrem incorporações farmacológicas desde a década de 1990", conclui o Ministério da Saúde.
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