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MADRID 21 abr. (EUROPA PRESS) -
A Federação Espanhola de Fibrose Cística (FEFQ) pediu que se agilize o acesso a tratamentos já aprovados em nível europeu e que se invista mais na pesquisa sobre essa doença, por ocasião do Dia Nacional da Fibrose Cística, comemorado em 22 de abril.
A fibrose cística é uma das doenças genéticas graves mais frequentes, e estima-se que sua incidência na Espanha seja de cerca de um em cada 5.000 nascimentos. Além disso, uma em cada 35 pessoas é portadora saudável da doença. Essa patologia crônica afeta diferentes órgãos, especialmente o sistema respiratório e o sistema digestivo.
Nos últimos anos, houve avanços “muito significativos” no seu tratamento, especialmente com o desenvolvimento dos moduladores do CFTR, terapias que atuam diretamente sobre a causa da doença e que conseguiram melhorar “notavelmente a qualidade e a expectativa de vida” de muitas pessoas com fibrose cística.
No entanto, apesar desses avanços, na Espanha ainda há pessoas que continuam esperando poder ter acesso a tratamentos que já demonstraram sua eficácia e segurança na Europa. De fato, cerca de 23% das pessoas com essa doença poderiam se beneficiar de novos tratamentos ou ampliações de indicação já aprovadas pela Agência Europeia de Medicamentos, mas que ainda não foram financiadas pelo Sistema Nacional de Saúde.
A FEFQ destacou que o tempo é um fator determinante, pois enquanto os procedimentos administrativos avançam, “a doença continua progredindo”.
7% NÃO CONTAM COM UMA OPÇÃO TERAPÊUTICA EFICAZ
Da mesma forma, estima-se que aproximadamente 7% das pessoas com fibrose cística na Espanha não tenham uma opção terapêutica eficaz, devido ao tipo de mutação ou à falta de resposta aos tratamentos disponíveis.
Especificamente, as mutações de classe I impedem a produção da proteína CFTR, o que faz com que os tratamentos moduladores disponíveis atualmente “não sejam eficazes nesses casos”. Para esse grupo, a “única esperança” está na pesquisa.
Atualmente, estão sendo desenvolvidas novas linhas terapêuticas, como a terapia gênica ou as terapias baseadas em RNA mensageiro, que “podem oferecer soluções no futuro”. No entanto, a Federação ressaltou que os resultados obtidos até o momento refletem a complexidade da doença e a necessidade de continuar investindo em pesquisa para alcançar tratamentos que beneficiem 100% das pessoas com fibrose cística.
A presidente da Sociedade Espanhola de Fibrose Cística, Esther Quintana, destacou que os avanços recentes na fibrose cística representaram “um ponto de inflexão no manejo da doença, com terapias que atuam em sua base molecular e que estão modificando significativamente a evolução clínica de muitos pacientes”.
“No entanto, essa nova realidade ainda coexiste com situações de desigualdade no acesso e com necessidades terapêuticas não atendidas em determinados grupos de pacientes. Do ponto de vista clínico, é prioritário reduzir os prazos entre a aprovação regulatória e a disponibilidade efetiva dos tratamentos, já que a progressão da doença não para. Paralelamente, é imprescindível consolidar e reforçar as linhas de investigação em curso, especialmente aquelas orientadas para pacientes que não respondem aos tratamentos atuais”, continuou.
Por sua vez, o presidente da FEFQ, Juan Da Silva, destacou que os avanços na pesquisa dos últimos anos estão transformando a evolução da fibrose cística com a chegada dos tratamentos moduladores, que melhoraram “notavelmente” a qualidade de vida de muitas pessoas com essa doença.
Mesmo assim, ele lembrou que 30% da população com fibrose cística na Espanha não pode se beneficiar desses tratamentos e 23% está à espera de um acordo de financiamento para a ampliação da indicação que permita o acesso ao 'Kaftrio' (um tratamento que já conseguiu frear o avanço da doença em 70% da população com FC na Espanha) e 7% não dispõe de uma opção terapêutica eficaz e mantém suas esperanças na terapia gênica.
“Não podemos permitir que os trâmites administrativos atrasem o acesso a medicamentos que funcionam e podem frear a progressão da doença. É urgente agir com maior agilidade e, ao mesmo tempo, continuar impulsionando a pesquisa para não deixar ninguém para trás”, declarou.
Por tudo isso, tanto a FEFQ quanto a Sociedade Espanhola de Fibrose Cística querem dar visibilidade às diferentes realidades dentro do coletivo de pessoas com FC e sensibilizar a sociedade e os responsáveis políticos sobre a importância de “garantir o acesso equitativo aos tratamentos”, bem como de continuar avançando na pesquisa até “alcançar soluções para todas as pessoas com fibrose cística”.
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