MADRID 17 nov. (EUROPA PRESS) -
O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) recomendou a aprovação na União Europeia do "Waskyra" (etuvetidigene autotemcel), da Fundação Telethon, para o tratamento de pacientes com seis meses de idade ou mais com a síndrome de Wiskott-Aldrich que têm uma mutação no gene WAS e que precisam de um transplante de células-tronco hematopoiéticas e que não têm um doador de células-tronco compatível.
Essa doença hereditária rara, observada quase que exclusivamente em homens, faz com que as células imunológicas e sanguíneas não se desenvolvam e funcionem normalmente, o que pode causar hematomas, infecções e sangramentos frequentes, podendo levar à sepse e ao aumento do risco de alguns tipos de câncer, como o linfoma.
Waskyra" é uma terapia feita com células-tronco (células CD34+) retiradas do sangue do paciente, que são geneticamente modificadas para produzir a proteína WAS e transplantadas de volta para o paciente por meio de uma única infusão intravenosa.
Essa recomendação se baseia em dados de um estudo clínico envolvendo 27 pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich, que demonstrou uma redução nas infecções graves de dois casos no ano anterior ao tratamento para 0,15 casos no primeiro e no segundo ano após o tratamento, e 0,12 casos no segundo e no terceiro ano.
Da mesma forma, a taxa anualizada de episódios de sangramento moderado e grave diminuiu de dois casos nos doze meses anteriores ao tratamento para 0,16 casos nos dois a três anos após a administração.
Os efeitos colaterais mais comuns foram devidos aos procedimentos e medicamentos necessários para receber o medicamento, como infecções relacionadas ao dispositivo de infusão ou sangramento no local do cateter.
APROVAÇÃO DE OUTROS MEDICAMENTOS
O CHMP também recomendou a aprovação de outros medicamentos, como o "Dawnzera" (donidalorsen), da Otsuka Pharmaceutical Netherlands, para a prevenção rotineira de ataques recorrentes de angioedema hereditário em adultos e adolescentes com 12 anos ou mais.
Também aconselhou a comercialização do "GalenVita" (cloreto de germânio/cloreto de gálio), um gerador de radionuclídeos da Curium Romênia usado para marcar moléculas transportadoras usadas na tomografia por emissão de pósitrons para a obtenção de imagens de diferentes tipos de tumores.
A agência também emitiu um parecer positivo para o "Inluriyo" (imlunestrant) da Eli Lilly Nederland para o tratamento de adultos com câncer de mama localmente avançado ou metastático com uma mutação específica no gene ESR1.
Outros compostos incluídos nessas recomendações são o "Vacpertagen", uma vacina acelular da BioNet Europe para prevenir a coqueluche; e o "Enzalutamide Accord" (enzalutamida) da Accordpharma para o tratamento do câncer de próstata.
PARECER POSITIVO PARA BIOSSIMILARES
O comitê também emitiu dois pareceres positivos para dois medicamentos biossimilares: "Ondibta" (insulina glargina da Gan & Lee Pharmaceuticals Europe), para o tratamento de diabetes mellitus; e "Osqay" (denosumab), da Theramex Ireland, para o tratamento de osteoporose e perda óssea.
O medicamento genérico da Viatris, "Teduglutide" (teduglutide), um genérico do "Revestive" para o tratamento da síndrome do intestino curto, uma condição na qual os nutrientes e fluidos não são absorvidos adequadamente no intestino, geralmente porque uma grande parte do intestino foi removida cirurgicamente.
A reunião do comitê também resultou na extensão das indicações terapêuticas de "Koselugo" (Alexion Pharma), "Minjuvi" (Incyte Biosciences), "Veyvondi" (Baxalta Innovations) e "Xerava" (Viatris).
Os pedidos iniciais de autorização de comercialização também foram retirados para a injeção de insulina 'aspart', para o tratamento de diabetes em adultos e crianças com mais de um ano de idade; 'Nurzigma' (pridopidina), para o tratamento de adultos com doença de Huntington; e 'Ohtuvayre' (ensifentrina), para o tratamento de manutenção de adultos com sintomas de doença pulmonar obstrutiva crônica.
Após um reexame do "Aqneursa" (levacetilleucina), um medicamento para o tratamento da doença de Niemann-Pick tipo C, o comitê confirmou sua recomendação inicial de não considerar a levacetilleucina como uma nova substância ativa. Por fim, o CHMP informou que recebeu um parecer negativo revisado sobre o "Rezurock" (belumosudil).
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