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MADRID 7 jul. (EUROPA PRESS) -
A terapia genética pode melhorar a audição de crianças e adultos com surdez congênita ou deficiência auditiva grave, de acordo com um novo estudo publicado na revista "Nature Medicine", envolvendo pesquisadores do Instituto Karolinska, em Estocolmo (Suécia).
O estudo incluiu dez pacientes com idades entre 1 e 24 anos em cinco hospitais na China e a audição melhorou em todos os dez pacientes e o tratamento foi bem tolerado. Todos eles tinham uma forma genética de surdez ou perda auditiva grave causada por mutações no gene OTOF. Essas mutações causam uma deficiência da proteína otoferlina, que desempenha um papel fundamental na transmissão de sinais auditivos do ouvido para o cérebro.
A terapia gênica envolveu o uso de um vírus adeno-associado (AAV) sintético para fornecer uma versão funcional do gene OTOF ao ouvido interno por meio de uma única injeção através de uma membrana na base da cóclea chamada janela redonda.
O efeito da terapia gênica foi rápido, com a maioria dos pacientes recuperando parcialmente a audição após apenas um mês. No entanto, um acompanhamento de seis meses mostrou uma melhora "considerável" na audição de todos os participantes, com o volume médio do som audível melhorando de 106 decibéis para 52.
Além disso, o estudo mostrou que os pacientes jovens, especialmente aqueles com idade entre cinco e oito anos, responderam melhor ao tratamento. Uma participante, uma menina de sete anos, recuperou rapidamente a audição quase completa e conseguiu manter conversas diárias com sua mãe quatro meses depois. Entretanto, a terapia também se mostrou eficaz em adultos.
"Estudos menores na China já haviam mostrado resultados positivos em crianças, mas esta é a primeira vez que o método também foi testado em adolescentes e adultos", diz Maoli Duan, professor do Departamento de Ciências Clínicas, Intervenção e Tecnologia do Instituto Karolinska, na Suécia, e um dos autores correspondentes do estudo.
Os resultados também mostram que o tratamento foi seguro e bem tolerado. A reação adversa mais frequente foi uma redução no número de neutrófilos, um tipo de glóbulo branco. Não foram registradas reações adversas graves durante o período de acompanhamento de 6 a 12 meses.
"Nós e outros pesquisadores estamos ampliando nosso trabalho para outros genes mais comuns que causam surdez, como o GJB2 e o TMC1. O tratamento desses genes é mais complexo, mas os estudos em animais até agora mostraram resultados promissores. Estamos confiantes de que os pacientes com diferentes tipos de surdez genética poderão um dia receber tratamento", diz Duan.
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