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MADRID 27 jul. (EUROPA PRESS) -
A Duchenne Parent Project España (DPPE) informou nesta segunda-feira que, desde 2014, investiu mais de 3,5 milhões de euros em 58 projetos de pesquisa para desenvolver novos tratamentos para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença rara, genética e sem cura.
“No Duchenne Parent Project Espanha, mantemos um compromisso contínuo com o avanço científico para encontrar tratamentos e melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas”, destacou a presidente da associação, Silvia Ávila.
Do total de projetos que receberam apoio financeiro, 23 eram de autoria própria, aos quais foram destinados mais de 1,2 milhão de euros e nos quais a DPPE atua como pesquisadora principal, participante ou responsável pelo desenvolvimento. Para os 35 projetos externos, foram destinados mais de 2,3 milhões de euros.
“O compromisso da Duchenne Parent Project Espanha com a pesquisa vem aumentando e, nos últimos dois anos, o investimento atingiu o valor de 1.077.928,28 euros”, precisou a diretora científica da DPPE, Marisol Montolio.
O investimento foi canalizado principalmente por meio de editais competitivos de subsídios para projetos de pesquisa, com uma avaliação “rigorosa” por parte do Comitê Científico Consultivo Externo da DPPE. Os recursos provêm de iniciativas de captação de recursos e doações da associação, sendo que uma parte significativa dos recursos obtidos é destinada à ciência.
Entre os tipos de projetos financiados, destacam-se a pesquisa pré-clínica e básica; o desenvolvimento de novas estratégias terapêuticas, incluindo terapias gênicas e moleculares; a busca por tratamentos para mutações específicas; a pesquisa sobre fibrose e regeneração muscular; estudos em cardiologia e miocardiopatia associada à Duchenne; desenvolvimento de biomarcadores e compreensão da progressão da doença; aspectos cognitivos, sociais e de saúde mental; projetos de inovação e transferência tecnológica.
“A pesquisa é o motor da esperança para nossas famílias. Cada euro investido nos aproxima de tratamentos eficazes e de uma melhor qualidade de vida para quem convive com Duchenne e Becker”, destacou Montolio.
REGISTRO DE PACIENTES
A maior parte do investimento (268.317 euros) foi destinada ao Registro de Pacientes com Duchenne e Becker da Espanha, um banco de dados gerenciado diretamente pela associação, que conta com mais de 500 inscritos e foi lançado em 2015. Esse registro não apenas capacita as famílias a serem donas de suas informações médicas, mas também conecta a Espanha a redes internacionais de ponta, como a TREAT-NMD Global.
Para dar suporte a esse ecossistema, a DPPE criou o Programa SARA (Serviços Vinculados ao Registro de Pacientes), que atua como um facilitador essencial entre três pilares: hospitais, pesquisadores e a indústria. Especificamente, a associação colabora com nove centros de referência na Espanha, apoia cientistas para que suas descobertas passem do laboratório para a prática clínica e agiliza os processos de recrutamento e comunicação, reduzindo drasticamente os prazos dos ensaios.
Conforme explicado pela associação, uma das maiores inovações do SARA é a garantia de acesso equitativo. Antes de sua implantação, o acesso aos ensaios dependia em grande parte da localização geográfica do paciente, enquanto, atualmente, qualquer paciente na Espanha pode ser incluído em um estudo, independentemente de onde more. Além disso, o programa oferece um apoio psicológico especializado e exclusivo para as famílias que enfrentam o complexo processo de um ensaio clínico.
Em seus 11 anos de trajetória, 29 ensaios clínicos para a DMD contaram com o apoio do Registro para o recrutamento; dois ensaios clínicos foram financiados diretamente e foi consolidada uma aliança com nove hospitais de referência em todo o território nacional.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética, degenerativa e sem cura, que afeta cerca de 1.100 pessoas na Espanha. Caracteriza-se pela ausência de distrofina, uma proteína essencial para a estabilidade e o funcionamento do músculo. Essa deficiência gera um ciclo contínuo de danos e inflamação que acelera a deterioração muscular. Sua evolução provoca uma perda progressiva da mobilidade e a necessidade de suporte vital e atendimento domiciliar 24 horas, geralmente prestado pelas famílias desde a infância.
Esta notícia foi traduzida por um tradutor automático