Hematologistas avaliam medicamento para pacientes adultos com doença falciforme em estudo clínico
SEVILHA, 30 dez. (EUROPA PRESS) -
Dois pacientes do Hospital Virgen del Rocío, que faz parte do Serviço Andaluz de Saúde (SAS) do Governo Regional da Andaluzia, foram os primeiros pacientes com doença falciforme a receber um medicamento que está sendo avaliado, cujo princípio ativo é o iadademstat. Outros pacientes aguardam tratamento nos próximos dias como parte do ensaio clínico denominado "Restore", do qual participa uma equipe de profissionais da Unidade de Hematologia.
A anemia falciforme é uma doença rara de origem genética que, embora tenha origem nos glóbulos vermelhos, afeta todo o organismo, causando danos a vários órgãos e reduzindo significativamente a qualidade de vida, explica o hospital em um comunicado.
"Se as observações anteriores forem replicadas, o iadademstat tem o potencial de se tornar o novo tratamento padrão para a doença falciforme", diz o Dr. Salvador Payán, hematologista do hospital de Sevilha e principal pesquisador do estudo no centro.
Em modelos animais da doença falciforme, o medicamento parece apresentar um aumento significativo da hemoglobina fetal, um tipo de hemoglobina que desempenha um papel protetor na doença. Esse efeito é obtido por meio da inibição da enzima LSD1 e é comparável ao obtido com determinadas terapias gênicas, com as vantagens potenciais de uma abordagem oral e escalonável.
A empresa espanhola de biotecnologia Oryzon Genomics produz o iadademstat, que é preparado no hospital em colaboração com profissionais da unidade de Farmácia.
Até o momento, esse medicamento já foi usado em quase 200 pessoas saudáveis ou com outras patologias e provou ser seguro. Por esse motivo, essa pesquisa tem a aprovação e a autorização da Agência Espanhola de Medicamentos e inclui no estudo outros cinco hospitais de Madri e Barcelona, além do de Sevilha, com o objetivo de incluir cerca de 40 pacientes.
Embora o estudo esteja aberto a todos os centros participantes, o Virgen del Rocío conseguiu incluir os primeiros pacientes em tempo recorde, o que representa um marco na pesquisa de novas terapias para a doença.
O ensaio clínico é um estudo de fase 1b, o que significa que os profissionais avaliarão, especificamente em pessoas com a doença, como o medicamento age e é distribuído no corpo, comparando várias doses e analisando seus efeitos colaterais. A previsão é que ele seja realizado até 2026.
Se os bons resultados forem confirmados, um novo estudo comparará o medicamento com um placebo antes da comercialização final.
Com essa esperança, a unidade de gestão clínica de hematologia do Hospital Virgen del Rocío demonstra seu compromisso com a inovação, não apenas no tratamento do câncer de sangue, mas também em outras doenças, como anemias congênitas, hemofilia e distúrbios plaquetários. Em 2024, cem pacientes com doenças do sangue participaram de estudos clínicos. "Isso permite que nossos pacientes se beneficiem de tratamentos muito antes de eles serem aprovados", diz o Dr. Payán.
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