MADRID, 13 abr. (EUROPA PRESS) -
O Centro de Pesquisas Energéticas, Ambientais e Tecnológicas (CIEMAT) sediou nesta segunda-feira a apresentação do 'Kresladi', o primeiro medicamento de terapia gênica desenvolvido a partir de uma pesquisa espanhola que obteve autorização de comercialização.
Recentemente, a Agência Americana de Alimentos e Medicamentos (FDA) aprovou o medicamento de terapia gênica denominado “Kresladi” (marnetegragene autotemcel), da empresa Rocket Pharma, para o tratamento de pacientes com deficiência de adesão leucocitária tipo I (LAD-I), uma imunodeficiência de baixa prevalência, mas muito grave e associada a infecções potencialmente fatais.
Este novo medicamento de terapia genética foi desenvolvido por uma equipe de pesquisa do CIEMAT, da Área de Doenças Raras do Centro de Pesquisa Biomédica em Rede (CIBERER) e do Instituto de Pesquisa Sanitária Fundação Jiménez Díaz (IISFJD), e o Hospital Universitário Niño Jesús participou do ensaio clínico.
“É um sucesso, um marco científico de primeira ordem e, além disso, uma demonstração de que o sistema público faz ciência capaz de melhorar a vida das pessoas”, destacou o secretário de Estado da Ciência, Inovação e Universidades, Juan Cruz.
Nesse contexto, Cruz destacou o “esforço imenso” que o Governo tem feito para adequar as terapias avançadas a um modelo de equidade que “está sendo copiado por toda a Europa”. “A Espanha não quer apenas participar de verdade na ciência do século XXI. Temos ferramentas para liderá-la. Somos capazes de liderar, não tudo, mas setores importantes”, afirmou.
Por sua vez, a secretária-geral de Pesquisa do Ministério da Ciência, Inovação e Universidades, Eva Ortega, destacou a solidez do sistema público de pesquisa e a capacidade de liderança do CIEMAT. “Também comemoramos a dedicação das equipes científicas que tornaram possível que uma descoberta espanhola fosse aprovada pela FDA. E, acima de tudo, comemoramos que crianças afetadas por uma doença devastadora tenham hoje uma opção terapêutica que pode mudar radicalmente suas vidas”, observou.
OS PACIENTES DO ENSAIO ESTÃO SAUDÁVEIS E SEM INFECÇÕES
A deficiência de adesão leucocitária tipo I (LAD-I) é uma imunodeficiência genética rara causada por mutações que afetam a proteína CD18, necessária para que os glóbulos brancos migrem do sangue para os focos de infecção e inflamação.
Como resultado, os pacientes com LAD-I grave apresentam infecções recorrentes e potencialmente fatais que se iniciam na primeira infância, bem como problemas na cicatrização de feridas. O tratamento de referência atual é o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas, que requer um doador compatível e pode acarretar riscos e complicações significativas.
O tratamento agora aprovado pela FDA foi concebido e testado em modelos experimentais por pesquisadores da Unidade de Inovação Biomédica do CIEMAT, que também faz parte da Área de Doenças Raras do Centro de Pesquisa Biomédica em Rede (CIBERER) e do Instituto de Pesquisa Sanitária Fundação Jiménez Díaz (IIS.FJD), sob a direção de Elena Almarza, atualmente diretora do departamento de operações técnicas da Rocket Pharma na Espanha, e Juan Bueren, diretor da Unidade de Inovação Biomédica do CIEMAT/IIS-FJD/CIBERER.
Esta terapia gênica foi licenciada à empresa Rocket Pharma em 2016 graças à colaboração de todas as equipes de Transferência de Tecnologia das referidas instituições espanholas e à estreita colaboração da equipe de Transferência de Tecnologia da Fundação Botín. Após a assinatura do contrato de licença, a Rocket Pharma realizou um ensaio clínico internacional com o objetivo de avaliar a eficácia e a segurança desse novo medicamento em um total de 9 pacientes, visando solicitar a autorização de comercialização desse tratamento para pacientes com LAD-I grave.
A terapia gênica dos pacientes com LAD-I baseou-se na coleta de células-tronco da medula óssea, seguida de um processo de modificação “ex vivo” que tinha como objetivo a inserção do gene terapêutico (versão correta do gene defeituoso nos pacientes) por meio de um vetor viral desenvolvido pelos pesquisadores espanhóis em colaboração com o University College de Londres.
Uma vez corrigido o defeito genético, as células foram reinfundidas nos mesmos pacientes após um tratamento com um medicamento que eliminou suas células doentes, facilitando assim a implantação das células-tronco infundidas que tinham o defeito genético corrigido.
Os resultados obtidos mais de três anos após o tratamento mostram uma sobrevida sustentada dos pacientes, sem que estes tenham sofrido infecções graves recorrentes nem precisado de um transplante de medula óssea.
“Mais de 60% desses pacientes morrem antes dos dois anos de vida e menos de 15% sobrevivem até os nove anos (...). No entanto, os pacientes do estudo estão saudáveis, vivos, sem infecções e levando uma vida normal”, destacou Elena Almarza, cientista sênior principal da Rocket Pharma.
A IMPORTÂNCIA DA COLABORAÇÃO INSTITUCIONAL
Durante a apresentação, ocorreu uma mesa redonda na qual se destacou a importância da colaboração institucional no desenvolvimento de medicamentos de terapia gênica. Assim, a diretora-geral do CIEMAT, Yolanda Benito, afirmou que a aprovação do 'Kresladi' representa uma conquista científica que demonstra que a perseverança, a colaboração e a firme convicção de que a pesquisa pública pode transformar vidas permitem transferir esse conhecimento para a sociedade.
Na mesma linha, a diretora-geral do ISCIII, Marina Pollán, comemorou a “maturidade” do ecossistema espanhol de terapias avançadas. “Comemoramos a capacidade do nosso sistema científico de liderar a inovação biomédica de impacto global e, acima de tudo, a oportunidade de que este avanço ofereça às crianças e às famílias uma esperança que até agora não tinham”, acrescentou.
Em seguida, a diretora da Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos Sanitários (AEMPS), María Jesús Lamas, destacou a importância da aprovação da FDA, pois, em sua opinião, o desenvolvimento de terapias avançadas é uma iniciativa com poucas probabilidades de sucesso e envolve “muito risco e muitas incertezas”.
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