HOSPITAL UNIVERSITARIO FUNDACIÓN JIMÉNEZ DÍAZ
MADRID 18 maio (EUROPA PRESS) -
As células-tronco mesenquimais de doadores familiares são seguras e melhoram sintomas como prurido, distúrbios do sono e fadiga associados à epidermolise bolhosa distrófica recessiva (EBDR), popularmente conhecida como “pele de borboleta”, pois ajudam a regular o sistema imunológico, de acordo com um estudo realizado por pesquisadores da Universidade Carlos III de Madri (UC3M), do Centro de Pesquisas Energéticas, Ambientais e Tecnológicas (CIEMAT) do Ministério da Ciência, Inovação e Universidades, do Instituto de Pesquisa em Saúde Fundação Jiménez Díaz (IIS-FJD), do Centro de Pesquisa Biomédica em Rede de Doenças Raras (CIBERER) e do Hospital Universitário La Paz de Madri.
Dessa forma, a infusão intravenosa de células-tronco mesenquimais (MSC), conforme demonstrado pela pesquisa realizada em oito pacientes pediátricos, constitui, em sua terceira dose, uma intervenção anti-inflamatória “segura e potencialmente eficaz” que atenua o aumento previsto de marcadores inflamatórios sistêmicos durante uma fase crítica da progressão da RDEB.
A equipe de pesquisa identificou, além disso, dois biomarcadores que permitem prever quais pessoas apresentarão uma resposta clínica mais favorável a este tratamento de terapia avançada contra a doença: o MCP1 e o sCD40L.
A modulação desses dois biomarcadores preditivos sugere que as MSC exercem efeitos imunomoduladores tanto comuns quanto específicos de cada paciente, dependendo dos sinais inflamatórios basais.
“Isso representa um passo importante em direção à medicina personalizada em doenças raras”, afirmou a pesquisadora do Departamento de Bioengenharia da UC3M e do IIS-FJD, Marcela Del Río Nechaevsky.
CONTROLAR O ESTADO DE INFLAMAÇÃO
A pesquisadora do CIBERER-ISCIII e do IIS-FJD, María José Escámez, explicou que as MSC atuam como reguladoras do sistema imunológico, ajudando a “controlar esse estado de inflamação permanente que deteriora a saúde e o bem-estar dos pacientes”.
A pele de borboleta é uma doença genética rara e de grande impacto, caracterizada por uma “extrema fragilidade da pele e das mucosas”, causando bolhas e feridas ao menor contato. Além disso, está associada a uma resposta inflamatória crônica sistêmica que prejudica a qualidade de vida e condiciona a expectativa de vida. Atualmente, afeta cerca de 500.000 pessoas em todo o mundo, segundo fontes científicas.
Por sua vez, as células-tronco mesenquimais encontram-se principalmente no tecido conjuntivo (estroma) da medula óssea, no tecido adiposo (gordura) e no cordão umbilical. Em geral, elas possuem alta capacidade imunomoduladora e de secreção de fatores reparadores, o que as torna “fundamentais na medicina regenerativa”, sendo amplamente estudadas para o tratamento de doenças inflamatórias e degenerativas.
BEM TOLERADAS POR PACIENTES PEDIÁTRICOS
O estudo, publicado na revista 'Frontiers in Immunology', demonstrou que as células-tronco mesenquimais da medula óssea provenientes de doadores familiares (haploidênticos) são seguras, pois são bem toleradas por pacientes pediátricos, sem registro de eventos adversos graves associados à infusão.
Além disso, a equipe de pesquisa conseguiu estabilizar os indicadores de inflamação em todo o corpo (como a PCR e o fibrinogênio), o que permitiu que o estado dos pacientes não se agravasse durante o ano em que durou o acompanhamento.
Nesse sentido, essas descobertas forneceram informações sobre a variabilidade individual, os mecanismos subjacentes e a possível resposta terapêutica, o que reforça seu uso também como “estratégia complementar”.
Esta pesquisa contou com o apoio do Instituto de Saúde Carlos III (ISCIII), da Agência Estatal de Pesquisa (AEI) e das associações de pacientes DEBRA-Espanha e Berritxuak. Da mesma forma, a participação da Universidade Complutense de Madri (UCM) e do Hospital Geral Universitário Gregorio Marañón de Madri — em colaboração com o Great Ormond Street Hospital de Londres — foi “fundamental”, ao integrar sua experiência clínica e científica no desenvolvimento do estudo.
“Para as famílias, ver que a ciência avança no controle da dor, da coceira e da qualidade do sono é uma luz de esperança. Este tratamento não trata apenas a pele, mas a vida cotidiana de meninas e meninos”, afirmaram as associações.
“O ensaio clínico ‘MesenSistem-EB’ estabelece as bases para futuros protocolos combinados que poderiam transformar o prognóstico da doença da pele de borboleta em nível internacional”, concluiu uma das autoras do estudo, Lucía Martínez Santamaría, pesquisadora do Departamento de Bioengenharia da UC3M e do IIS-FJD.
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