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MADRID 21 jun. (EUROPA PRESS) -
A Associação Espanhola de Bioempresas (AseBio) destacou que a pesquisa sobre a proteína TDP-43 “abre novos caminhos terapêuticos para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica (ELA)”, área na qual destacou o trabalho da empresa de biotecnologia Molefy Pharma no desenvolvimento do ‘AP-2’, uma terapia experimental destinada a restaurar a função dessa proteína.
Mais especificamente, a associação afirmou que “a biotecnologia está impulsionando novas abordagens para tratar as causas moleculares da doença”, considerando essa linha de pesquisa como “uma das mais promissoras”. A alteração dessa proteína “está presente na maioria dos pacientes com ELA e desempenha um papel fundamental na degeneração neuronal”, explicou.
Assim, nessa linha, a AseBio, que informou que a ELA “é uma doença neurodegenerativa progressiva que afeta os neurônios motores, as células nervosas responsáveis pelo controle do movimento muscular voluntário”, destacou que a Molefy Pharma, que é uma de suas associadas, está estudando a referida molécula inovadora “após obter a designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA, na sigla em inglês) e a autorização da Agência Espanhola de Medicamentos e Produtos Sanitários (AEMPS) para iniciar ensaios clínicos em seres humanos”.
Por isso, e coincidindo com a comemoração, neste domingo, 21 de junho, do Dia Mundial dessa doença, cujo avanço “provoca uma perda progressiva da mobilidade, da fala, da deglutição e da capacidade respiratória, enquanto, na maioria dos casos, as capacidades cognitivas permanecem preservadas”, o CEO deste laboratório, Alfonso de Egaña Barrenechea, explicou que “a pesquisa sobre ELA vive atualmente um momento especialmente promissor graças ao crescente impulso da comunidade científica, das associações de pacientes e do setor biotecnológico”.
IMPORTANTES NECESSIDADES MÉDICAS NÃO ATENDIDAS
“Na Espanha, vivem atualmente entre 4.000 e 4.500 pessoas com ELA e, a cada ano, são diagnosticados cerca de 900 novos casos, o que equivale a cerca de três diagnósticos por dia”, continuou a AseBio, enquanto o principal representante da Molefy Pharma lembrou que “persistem importantes necessidades médicas não atendidas”.
“Ainda não existem tratamentos farmacológicos capazes de retardar significativamente ou interromper a progressão da doença”, por isso é “indispensável” continuar impulsionando “o desenvolvimento de novas estratégias terapêuticas que melhorem o prognóstico e a qualidade de vida”, afirmou este último.
Nesse sentido, a referida associação patronal expôs que a doença “apresenta uma alta mortalidade: aproximadamente três pessoas morrem a cada dia”. “A sobrevida média costuma situar-se entre dois e cinco anos a partir do diagnóstico, embora haja uma grande variabilidade entre os pacientes”, declarou, acrescentando que “as opções terapêuticas continuam sendo limitadas”.
Além disso, ele afirmou que “o diagnóstico continua sendo complexo e pode demorar mais de um ano a partir do surgimento dos primeiros sintomas, o que dificulta o acesso precoce a cuidados especializados e a possíveis ensaios clínicos”. Por isso, De Egaña Barrenechea destacou “a importância de reforçar a atenção integral às pessoas afetadas”, sendo para isso uma medida “prioritária” a implantação de “unidades específicas para ELA em todos os centros hospitalares de referência, compostas por equipes multidisciplinares”.
ESTE ELEMENTO APRESENTA ALTERAÇÕES EM MAIS DE 97% DOS CASOS
Em seguida, e após destacar que é oportuno “manter um investimento sustentável em pesquisa que permita desenvolver projetos de longo prazo, especialmente aqueles voltados para a descoberta de novos tratamentos”, ele aprofundou a discussão sobre o estudo da TDP-43. Essa proteína “desempenha um papel essencial no funcionamento das células do sistema nervoso e apresenta alterações em mais de 97% dos casos de ELA”, insistiu.
“A ELA, hoje, pode ser definida como uma ‘TDP-43-patia’, ou seja, como uma doença da proteína TDP-43”, prosseguiu, ao mesmo tempo em que afirmou que “a formação de agregados tóxicos e a perda de função dessa proteína alteram processos celulares fundamentais e contribuem para a morte neuronal característica da doença”. Diante disso, os estudos realizados com o ‘AP-2’ “mostram uma redução dos agregados patológicos e uma recuperação da função normal da proteína em modelos pré-clínicos”, afirmou a AseBio.
A esse respeito, o CEO da Molefy Pharma sustentou que “se os efeitos observados em modelos celulares e animais se repetissem em humanos, o ‘AP-2’ poderia constituir um tratamento capaz de alterar o curso da doença”. Por isso, “a recente autorização para iniciar ensaios clínicos em humanos representa, nesse contexto, um passo decisivo para avaliar a segurança e a eficácia dessa abordagem terapêutica em pacientes com ELA esporádica”, explicou.
Por fim, e “de olho nos próximos anos”, este laboratório demonstrou sua previsão de que “a abordagem da ELA evolua para estratégias terapêuticas cada vez mais complexas e personalizadas”, como “a combinação de diferentes medicamentos com mecanismos de ação complementares, o desenvolvimento de tratamentos com múltiplos alvos e o avanço da medicina de precisão”. Além disso, ganha relevância “o desenvolvimento de biomarcadores e tecnologias ômicas, ferramentas que permitirão realizar diagnósticos mais precoces, melhorar a seleção de pacientes e otimizar o desenho dos ensaios”, concluiu.
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