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MADRID 27 fev. (EUROPA PRESS) -
93% das pessoas com fibrose cística (FC) na Espanha poderiam se beneficiar de algum dos tratamentos moduladores já existentes se não fosse pelo tempo de espera para seu financiamento, segundo o presidente da Federação Espanhola de Fibrose Cística, Juan Da Silva, por ocasião do Dia Mundial das Doenças Raras, comemorado em 28 de fevereiro.
“Não podemos permitir que o acesso a tratamentos que podem mudar a vida das pessoas com fibrose cística seja atrasado por questões administrativas”, afirmou.
Além disso, ele ressaltou que 70% dessas pessoas têm acesso a moduladores e aproximadamente 23% “estão aguardando um acordo de financiamento” para “a nova ampliação da indicação do Kaftrio e do novo modulador Alyftrek”, a fim de poderem se beneficiar desse tipo de tratamento.
Por isso, Da Silva indicou que é “fundamental” que todas as partes envolvidas nos processos de negociação estejam cientes da urgência de agilizar esses procedimentos para que esses medicamentos sejam financiados “o mais rápido possível” para melhorar a saúde e o bem-estar das pessoas com FC.
A Federação Espanhola de Fibrose Cística (FEFQ) uniu-se mais um ano à Federação Espanhola de Doenças Raras (FEDER), à Organização Europeia de Doenças Raras (EURORDIS), à Aliança Ibero-Americana de Doenças Raras (ALIBER) e à Rede Internacional de Doenças Raras (RDI).
A campanha deste ano, “Porque cada pessoa importa”, tem como objetivo alcançar o acesso equitativo aos recursos sanitários e sociais, à investigação, ao diagnóstico e aos tratamentos. Esta reivindicação é “especialmente relevante” porque mais de metade das pessoas com doenças raras em Espanha esperam mais de seis anos para obter um diagnóstico e porque apenas 6% destas patologias dispõem de tratamento farmacológico.
O presidente da FEDER e da sua Fundação, Juan Carrión, lembrou que esta situação é “agravada” pela desigualdade no acesso aos recursos sanitários e sociais. Por sua vez, a diretora da organização, Isabel Motero, destacou que o que é raro não são as pessoas nem as doenças, mas sim a “igualdade”.
A fibrose cística pode ser detectada nas primeiras semanas de vida com o rastreio neonatal, o que facilita uma intervenção precoce que melhora significativamente a evolução das pessoas com esta doença. No entanto, o acesso a testes diagnósticos, a cuidados especializados e a outros recursos de saúde “continua a ser desigual consoante a comunidade autónoma”.
Por esse motivo, é necessário continuar reforçando as unidades especializadas em fibrose cística para oferecer atendimento multidisciplinar fundamental para o acompanhamento da doença e garantir “o acesso equitativo a testes genéticos, aconselhamento especializado e atendimento integral”. ATÉ DOIS ANOS ENTRE A AUTORIZAÇÃO E O FINANCIAMENTO
De acordo com o Relatório Anual de Acesso a Medicamentos Órfãos na Espanha 2025, elaborado pela Associação Espanhola de Laboratórios de Medicamentos Órfãos e Ultraórfãos (AELMHU), atualmente existem 156 medicamentos órfãos autorizados na Europa, dos quais 103 são financiados pelo Sistema Nacional de Saúde. O tempo que decorre até ao seu financiamento pode prolongar-se até dois anos a partir do momento em que o medicamento recebe a autorização. Em 2025, a Comissão Europeia aprovou a ampliação da indicação do medicamento Kaftrio, o que permitirá beneficiar um maior número de pessoas com FC na Europa. No ano passado, também foi aprovado o Alyftrek, um novo modulador “com eficácia comparável aos tratamentos atuais, melhorando ainda mais os valores de cloro no suor e com a vantagem de ser administrado uma vez por dia, melhorando assim a adesão ao tratamento”. No entanto, esses tratamentos não estão disponíveis para pacientes com essa doença na Espanha, pois seu financiamento pelo Sistema Nacional de Saúde está pendente de aprovação. Este facto “atrasa o acesso a tratamentos que podem travar a progressão da doença e melhorar significativamente a qualidade de vida”.
Alguns ensaios clínicos recentes em terapias inovadoras, como a terapia genética inalada ou as terapias baseadas em RNA mensageiro, não tiveram resultados muito positivos e revelaram “a complexidade desta doença e a necessidade de continuar investindo em pesquisa para obter tratamentos mais eficazes e, no futuro, uma cura definitiva”.
“É fundamental continuar impulsionando a pesquisa para desenvolver tratamentos que possam beneficiar todas as pessoas, especialmente aquelas que ainda não têm uma opção terapêutica eficaz”, continuou o presidente da FEFQ.
Por sua vez, sublinharam que essas recomendações devem ser aplicadas a nível nacional na Estratégia Nacional para as Doenças Raras, ferramenta “fundamental” para melhorar a atenção às pessoas com estas patologias, através de uma coordenação adequada entre as comunidades autónomas que garanta a equidade no acesso aos recursos a todos os níveis.
Por último, a FEDER salientou que é fundamental avançar no âmbito da Resolução da OMS sobre Doenças Raras de 2025, que reconhece “a necessidade de promover políticas que garantam a equidade no acesso ao diagnóstico, tratamento e cuidados de saúde, bem como reforçar a investigação sobre estas patologias”.
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